作者：牛果

事件：近期，亘喜生物（GRCL.US）宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授予其基于FasTCAR技术平台开发、BCMA/CD19双靶点的CAR-T细胞疗法孤儿药资格认定（ODD），用于治疗多发性骨髓瘤。这个消息发布后，亘喜生物的股价也大起大落，跌幅明显。

为何市场对于亘喜生物这个产品的反应情绪跌宕起伏？

01 给未满足临床需求的患者带来希望

多发性骨髓瘤，仍然是医学界未找到最佳解决方案的一个难题。而这款基于FasTCAR平台开发的双靶向自体CAR-T疗法产品代号为GC012F，通过同时靶向表达BCMA的恶性浆细胞位点和表达CD19的早期祖细胞位点，临床前研究表明，BCMA/CD19双靶点CAR-T可以更有效地清除多发性骨髓瘤克隆形成的细胞，减少复发。

目前该药物尚未在中国进行申报，但中康FIC Intelligence数据库显示，3个国际临床登记号表明GC012F在中国地区开展由研究者发起的多中心、I期临床试验，包括针对多发性骨髓瘤新发和高危患者的临床试验。

来源：中康FIC Intelligence数据库

此前，亘喜生物已在多个国际顶尖学术大会上公布了GC012F治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的最新临床研究进展。截至目前的数据，GC012F显示出良好的安全性与有效性。入组患者的早期客观缓解率（ORR）达到94.7%。

02 专有技术缩短生产时间降低成本

常规自体CAR-T细胞疗法制备时间长，难规模化生产导致价格昂贵，患者的可及性差。但是这款产品基于FasTCAR技术平台开发，全封闭式的生产设计不仅可减少交叉污染风险，而且能够实现次日完成CAR-T细胞的生产，把制备时间大大的缩短，显著降低了成本，提高患者可及性。

该公司的另外一种能实现规模化生产的通用型CAR-T技术也是行业的研发趋势，这种技术尚在前期，目前的应用安全性风险很高，如专注研发通用型CAR-T产品的先驱Allogene公司开展ALLO-501A的临床试验中，出现一名患者染色体异常已被FDA喊停，所以未来通用型CAR-T的安全性突破仍值得我们期待。

03 未来可想象的市场空间不大

全球每年约有160,000名患者被确诊患有多发性骨髓瘤，其中高危患者占比20%-30%，目标患者群体是相对较小，研发成本偏高，风险也大的罕见病也成为大多数制药公司很少涉猎的领域。但是多发性骨髓瘤领域的指南推荐用药，目前是维持治疗，延缓疾病复发，未来治愈性突破的出现，同样也是值得期待的。

而成立于2017年的亘喜生物于今年1月登陆美股，至今还没有商业化的产品上市。最近三季报披露后，通过统计，截至 2021年9月30日的九个月研发费用已达2亿人民币，同比增长约103%，可能是因为这个孤儿药资格的产品市场空间不大，加之昂贵的研发成本，导致股价下跌。

来源：公司官网

04 结语

亘喜生物的产品管线已披露5款CAR-T产品疗法，进度最快的产品尚在临床一期中，未来还是会继续朝着提高CAR-T安全性和有效性方向研发，期待着CAR-T产品能早日实现规模化生产，安全“着陆”到患者的病瘤中。

中康FIC Intelligence是一款辅助企业进行品种改良和创新决策的分析型数据库。该库重点围绕全球上市的1类新药及临床管线进行信息整理，并基于药物的通用名，适应症，靶点，公司4类核心属性进行数据体系的打造，旨在成为“一键检索，全景分析”的高效项目评估工具。