MDS临床上是指骨髓增生异常综合征，一般未分类骨髓增生异常综合征这一分型最严重。
骨髓增生异常综合征是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，其特点是髓系细胞发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少，高风险向急性髓系白血病转化，根据受损的血细胞系统不同，本病可分为骨髓增生异常综合征伴单系血细胞发育异常、骨髓增生异常综合征伴环状铁粒幼红细胞、骨髓增生异常综合征伴有多系血细胞发育异常、骨髓增生异常综合征伴原始细胞增多、未分类骨髓增生异常综合征五类，由于未分类骨髓增生异常综合征病因较为复杂，治疗起来相对较为困难，所以一般未分类骨髓增生异常综合征最严重。
如果患者患有骨髓增生异常综合征，建议可以使用注射用甲磺酸去铁胺、沙利度胺、环孢素、吉西他滨等药物进行治疗，有条件的患者也可以进行异基因造血干细胞移植等手术治疗。
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