近日，AlloVir宣布其多病毒特异性T细胞疗法posoleucel获得FDA再生医学先进疗法认定（RMAT），用于在接受同种异体造血细胞移植（allo-HCT）后的高危成人和儿童患者中，预防由6种破坏性病毒引起的感染和疾病。新闻稿指出，这是FDA授予posoleucel的第三个再生医学先进疗法认定，凸显了该疗法解决免疫功能低下的allo-HCT患者面临的重大未满足医疗需求方面的潜力。

Posoleucel被用于预防的六种病毒分别为：腺病毒（AdV）、BK病毒（BKV）、巨细胞病毒（CMV）、爱泼斯坦-巴尔病毒（EBV）、人类疱疹病毒6（HHV-6）和JC病毒（JCV）。由于90％的allo-HCT患者至少会受到其中一种病毒激活感染，因此在全球范围内受这些破坏性病毒侵害的患者人数众多。估计每年有潜在的4万名allo-HCT患者需要进行治疗，存在着巨大的未被满足的医疗需求。

接受同种异体造血干细胞移植（HSCT）或实体器官移植的患者的免疫系统被通常被抑制或消除，以防止移植细胞或器官受到排斥，这使患者极易发生破坏性病毒感染或疾病，并可能导致终末器官损伤和死亡。移植的预处理方案通常需要完全消除患者自身的干细胞，从而使患者在HSCT后没有功能正常的免疫系统并处于严重的免疫功能低下状态。Posoleucel是一款靶向6种病毒病原体的多病毒特异性同种异体T细胞，在提供免疫系统调节、重建桥接免疫方面发挥着重要作用，可以显著降低或预防与病毒相关的发病率和死亡率，改善患者的预后。

新的再生医学先进疗法认定基于一项开放标签的2期临床试验的初始数据，该研究评估了posoleucel在allo-HCT后预防六种病毒激活感染的潜力。这项研究的初步数据在今年3月的第48届欧洲血液和骨髓移植学会（EBMT）年会上公布。在达到第14周主要终点评估的24名患者中，21名患者没有出现临床显著感染。重复给药耐受性良好。2期临床试验研究的最终结果预计将在今年年底公布。

“Posoleucel的三个再生医学先进疗法认定反映了AlloVir多病毒平台的潜力，它既可以为免疫功能低下的患者提供以前没有的重要治疗选择，也可以通过多病毒预防方法改变allo-HCT患者的管理。”AlloVir首席监管和安全官Ercem Atillasoy博士说。

参考资料：

1.Posoleucel (Viralym-M, ALVR105): A multi-virus specific T cell therapy (VST) targeting five devastating viral pathogens. Retrieved April 22, 2022 from https://www.allovir.com/products/alvr105

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