2022年1月14日，广州派真生物技术有限公司（以下简称派真生物）宣布与神济昌华（北京）生物科技有限公司（以下简称神济昌华）达成战略研发合作，共同开发针对中枢神经系统并具有更高靶向性的新型腺相关病毒（AAV）衣壳。此次合作，派真生物将利用基于自有AAV高产体系的高库容量、高精准度的AAV突变库筛选平台，与和神济昌华针对神经系统先进的评价系统，实现中枢神经系统领域基因药物研发及商业化的快速推进。

AAV血清型众多，不同的血清型靶向感染不同的组织器官。目前报道的适用于神经系统的AAV血清型有十几种，不同的血清型在神经系统不同部位的感染效率及扩散能力不同，因此血清型的选择将决定目的基因能否在靶向部位实现高效稳定表达。血脑屏障是保护中枢神经系统的一道重要屏障，但同时它也阻隔了药物的传递和吸收，使神经系统疾病的治疗变得异常困难。因此，迫切需要有效突破血脑屏障的药物递送策略。通过改造天然AAV衣壳并进行筛选，可以获得靶向性更强、转导效率更高、可避免人体内抗体中和以及更有利于包装生产的新型血清型AAV，这类AAV能穿越血脑屏障并精准到达靶向部位，为神经系统疾病基础研究和治疗提供了新的研究方向。

神济昌华致力于开发以神经系统疾病为主的基因疗法，而派真生物聚焦于基因治疗载体AAV衣壳工程化定向改造技术，此次合作双方将以AAV衣壳的研发、筛选、优化技术提升为核心，通过建立快速和有效的AAV外壳研发与筛选平台，开发靶向性高、感染性强、免疫原性低的新型AAV血清型，加快神经系统疾病AAV基因药物的整体开发速度，为广大患者带来更有效、更安全的基因药物，从而惠及广大患者。

（原文有删减）