文章来源：医药魔方Info

作者：阳光

1月4日，CDE官网显示，百济神州的BGB-3111（泽布替尼）胶囊拟纳入突破性疗法，用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。

慢性淋巴细胞白血病（CLL）是成人中最常见的一种白血病，会使患者骨髓中的白细胞及淋巴细胞持续增多，而肿瘤细胞（白血病）在骨髓中的增殖将导致患者抗感的能力降低，并进入患者的血液，从而浸润至淋巴结、肝脏、脾脏及身体其它器官。BTK通路是恶性B细胞传导信号的重要介质，与CLL的发生密切相关。小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）是一种非霍奇金淋巴瘤，主要影响免疫系统中的B淋巴细胞，与CLL相似，但其肿瘤细胞主要积蓄于淋巴结中。

泽布替尼（商品名：百悦泽）是一款由百济神州自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。由于新的BTK会在人体内不断合成，百悦泽在设计上优化了生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全且持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学，百悦泽能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。

目前，百悦泽已在40多个国家和地区获批，包括美国、中国、欧盟、澳大利亚、加拿大和巴西，已递交超过20项针对多项适应症的上市申请。在中国，百悦泽已有3项适应症获药监局附条件批准上市，分别是既往至少接受过一种治疗的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者、既往至少接受过一种治疗的成年CLL/SLL患者和既往至少接受过一种治疗的成年华氏巨球蛋白血症（WM）患者。值得注意的是，百悦泽获批的3项适应症均已纳入国家医保药品目录。

此前11月14日，百济神州在第63届美国血液学会（ASH）年会上公布了百悦泽III期临床（SEQUOIA试验）数据。该研究旨在评估百悦泽与苯达莫司汀联合利妥昔单抗（B + R），用于治疗初治（TN）CLL/SLL患者的安全性和有效性。

结果显示，在中期分析中，SEQUOIA试验达到主要研究终点，与B + R方案相比，百悦泽在无进展生存期（PFS）方面取得了具有高统计学显著性的改善，总缓解率（ORR）也显示了更好的疗效。安全性与6月公布取得阳性结果的ALPINE试验数据一致。

ALPINE是一项随机全球III期临床试验，旨在评估百悦泽对比伊布替尼用于治疗先前接受过治疗的R/R CLL/SLL患者的安全性和有效性。数据显示百悦泽具有更优的总缓解率、无进展生存期和总生存期的支持性初步数据、并显著降低了任何级别的房颤事件发生率。