文章来源：医药魔方Info

作者：拾贝

1月4日，和记黄埔HMPL-523乙酸盐片获CDE拟突破性疗法认定，单药治疗既往至少接受过一种抗ITP标准药物[仅包括糖皮质激素、免疫球蛋白和艾曲泊帕（或相同机制药物）中的一种]治疗无效或在治疗后复发的成人原发慢性ITP患者。

原发免疫性血小板减少症（ITP），是一种自身免疫性出血性疾病，其特征是免疫性破坏血小板和血小板生成减少。成人原发性ITP发病率为每年3.3/10万人，患病率为9.5/10万人。ITP仍然不是一种可治愈的疾病，目前糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白是一线疗法，促血小板生成药物，包括重组人血小板生成素（rhTPO）、艾曲泊帕等以及利妥昔单抗是二线治疗药物。

HMPL-523是一种新型、强效且高选择性的研究性小分子靶向脾酪氨酸激酶 (Syk)的口服抑制剂。Syk作为B细胞信号传导通路中的一个关键蛋白，是多种亚型的B细胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。目前全球仅有一款Syk抑制剂福他替尼（fostamatinib）获批用于治疗原发性ITP，总应答率为44%，持续应答率为18%。

HMPL-523此次申请突破性疗法的数据基于一项HMPL-523治疗成人原发性ITP的Ib期研究（含75%使用过TPO/TPO-RA人群）。2021 ASH大会上公布的数据显示，在0-24周治疗期间，HMPL-523 300 mg QD队列的总应答率为80%（16/20），持续应答率为40%（8/20）；从安慰剂交叉到HMPL-523 300 mg QD队列的所有4例患者均有应答，其中3例达到持续应答。

安全性方面，未出现患者因治疗相关不良事件（TRAE）而停止治疗，亦未出现治疗相关的严重不良事件（SAE）报告。共有30名患者（73%）出现TRAE，其中3名（7.3%）出现3级或以上TRAE，其中1人是接受RP2D治疗。没有超过一名患者以上的3级或以上的TRAE发生。